救救孩子！—22位CHI患儿家长联名疾呼：请将“救命药” 二氮嗪口服混悬液纳入医保！

　　近日，22位来自全国各地的先天性高胰岛素血症(CHI)患儿家长联名发起呼吁，恳请国家医疗保障局将救命药“二氮嗪口服混悬液”纳入国家医保药品目录。每一个数字背后都是一个亟待救治的小生命——我国每年新增CHI患儿逾百例，若不及时用药控制低血糖，将导致患儿不可逆的严重脑损伤。将其纳入医保，预计每年可挽救数百个家庭于沉重负担与绝望边缘。

　　当前，国家医保政策持续发力，众多创新药、优质药已惠及广大患者。作为CHI治疗的首选一线治疗药物，二氮嗪口服混悬液上市填补了国内CHI一线药物空白，是患儿生存的关键保证。患儿家长们正积极请愿，迫切希望这一“救命药”能尽快纳入医保，让更多家庭负担得起，守护孩子们的生命与未来。

　　【疾病现状与治疗急迫性】

　　先天性高胰岛素血症(CHI)是一种罕见的先天性代谢疾病，于2018年被列入我国《第一批罕见病目录》，新生儿发病率约为1/30,000至1/50,000。该病源于胰腺β细胞先天功能失调，导致胰岛素持续异常释放，引发持续性、顽固性低血糖。患儿在新生儿或婴幼儿期即可发病，若不及时有效控制血糖，将造成不可逆的脑损伤，甚至危及生命。

　　对于确诊的CHI患儿，从出生起便是一场与时间的赛跑。频繁的住院和紧急抢救成为生活常态。患儿家长日夜揪心，不仅要承受孩子饱受病痛折磨的痛苦，更要时刻警惕随时可能发生的致命低血糖——胰岛素失控分泌会令血糖瞬间跌入危险值，威胁生命或导致永久性脑损伤及智力障碍。维持生命的关键，在于每日必须规律服用2-3次二氮嗪口服混悬液。

　　二氮嗪口服混悬液是国内外公认的治疗CHI的一线“救命药”，尤其适合新生儿和儿童。它能抑制胰岛β细胞的胰岛素过度分泌，有效控制低血糖发作，是保障患儿正常生长发育、维系生命希望的基石。

　　根据中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组2023年发布的《先天性高胰岛素血症性低血糖诊治专家共识》，二氮嗪是治疗CHI的唯一一线药物。值得注意的是，二氮嗪口服混悬液已于2016年被纳入国家《首批鼓励研发申报儿童药品清单》。该混悬液剂型是婴幼儿唯一适用的剂型，具有显著优势：口味适宜儿童服用，依从性高;配套专用刻度滴管，能量取不同剂量，确保精准给药。

　　【未纳入医保导致的生存困境】

　　先天性高胰岛素血症(CHI)严重威胁着儿童健康。长期以来，国内一线治疗药物二氮嗪口服制剂完全空白，患儿处于“无药可医”的绝境。绝望的家长们被迫铤而走险：有的以6500港元/瓶的天价从香港代购口服混悬液;有的冒险通过非法走私渠道购买二氮嗪胶囊——但婴幼儿根本无法吞咽胶囊，导致剂量不准、依从性差，不仅疗效难以保障，更存在用药过量和不足的巨大风险。患儿用药安全岌岌可危，家长也背负着沉重的法律压力。

　　转机出现在2024年1月，由亿帆医药的子公司宿州亿帆药业有限公司自主研发生产的二氮嗪口服混悬液成功获批上市，终于终结了国内CHI患儿“无药可医”的历史。

　　然而，短暂的喜悦很快被“有药难及”的现实冲散。尽管价格较进口渠道有所降低，但以10kg体重患儿计算，年治疗费用仍高达8-12万元，且需长期服药。由于该药未被纳入医保，这便成了普通工薪家庭难以承受之重。刚刚燃起的治疗希望，因无力负担而骤然熄灭，家庭陷入了“有药”却“用不起”的巨大痛苦和绝望中。患儿家长们在联名信中恳切表达了通过医保覆盖减轻长期用药经济负担、让孩子得到稳定救治的迫切心愿，这份凝聚着众多CHI家庭希望的诉求，也折射出罕见病患儿家庭对医疗保障托底的深切期盼。

　　CHI患儿家长们的心声

　　请倾听患儿群体最迫切的呼唤，为这些被困在“低血糖牢笼”中的孩子，打开生命的希望之门!

　　CHI患儿家长们已向国家医疗保障局的局长信箱提交联名呼吁信

　　先天性高胰岛素血症(CHI)虽属罕见病，但其对患儿的毁灭性影响不容忽视。将二氮嗪口服混悬液纳入医保，可显著降低患者家庭经济负担，提升治疗率与生存率，有效阻断因病致贫、因病返贫的恶性循环。作为国内首个获批的二氮嗪口服制剂，其成功上市与医保覆盖，不仅惠及CHI患者，更能强力推动我国罕见病药物研发与产业化进程，为同类罕见病药物开发积累宝贵经验。

　　22名CHI患儿家长联名信实名签字并按下手印

随着国家对罕见病药物的重视程度不断提高，越来越多的药物正在进入医保目录。二氮嗪口服混悬液的纳入医保，更能体现国家医保政策持续关注儿童罕见病、力保基本民生精神的积极响应与有力践行。未来，我们期待更多填补国内空白的罕见病新药尽快纳入医保，惠及更广泛患者群体，共筑中国医疗健康事业高质量发展的未来。