国信医药董事长陈永清博士：提升产品价值 发力价值品种上市后研究

国信医药科技（北京）有限公司董事长陈永清博士

目前国内药审环境和法规十分有利于企业通过开展上市后研究提升价值品种的价值。医保目录实行动态调整，并强调产品药物经济学的重要性，因此可以通过开展药物经济学研究体现产品差异化疗效，从而获得产品临床价值、不良反应、药物经济性的资料，有利于产品进入医保。今年初，国家药监部门发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，新政有利于企业开展价值品种真实世界研究，助力企业对已上市后药品新增适应症、拓展适用人群（特别是儿童）、优化产品说明书等等。

然而，对于有怎样价值的药品才能称为价值品种，行业目前没有统一的标准。普遍以销售额作为主要的衡量指标，一般将年销售额超过亿元、过五亿元、过十亿元及以上的品种称为价值品种。在药审改革和医保新政的背景下，价值品种如何保持其核心竞争优势？关键点和发力点又在哪？笔者将一些思考和经验与读者分享。

临床和市场价值是基础

销售额可以作为衡量价值品种的重要指标之一，但是不应该成为唯一指标。当下，如何培育药品价值品种？行业普遍的共识是要培育价值品种。当然，培育价值品种需要一定的市场条件，并且要在市场份额和有效回报之间找到平衡点，在培育价值品种的同时，用获得的回报反哺价值品种的顶层研发设计，形成良性循环。

业内认为，价值品种的特点在于质量有保证、疗效有保障、机理说得清、理论有创新，归结起来就是临床价值大、科学价值强、市场价值高。临床价值和科学价值是价值品种产生市场价值的基础，市场价值是价值品种最终的体现，如何进一步凸显临床价值和科学价值，是价值品种培育亟待解决的问题。

培育价值品种，需要充分认识自身优势，提升科技含量，获取国家药物政策支持，如进行知识产权保护、开展真实世界研究、药物经济学研究等等。同时还要通过一系列严谨的上市后临床研究，获得更可靠的临床证据，找到更准确的临床定位和适用人群，运用营销等手段，促成产品做大、做强。

顶层研发设计是关键

很多上市品种作用机制与临床疗效复杂，往往具有多维度的临床价值，需要通过上市后研究手段，找到品种发展中的关键问题，“因品制宜、因时制宜”设计 临床试验，从而找到更准确的临床定位和适用人群，再运用营销等手段，促成产品做大做强。

价值品种应该如何实现价值培育？笔者认为，好的产品需要有产品定位、学术数据及研发标准的提升，这一过程需要医药企业、CRO及医疗机构的通力合作，实现共赢。首先要从宏观上紧跟学科进展、针对临床需求开展评价研究；其次要从微观上找特色，利用各种技术手段和评价方法发掘产品特色。一定要做具有临床价值的好药，能真正解决临床上的实际问题、满足临床需求。

具体来说，就是要将顶层设计策划作为价值品种培育的关键和核心，顶层设计要顺应政策导向、把握市场需求、突出产品特点。在此基础上，要对品种进行二次开发，开发路径包括通过循证医学、上市后评价、真实世界研究、药物经济学挖掘产品医学特点，或通过申请国家课题、加强专利保护等提升产品竞争力等等。

以上市后研究为抓手

由于很多上市品种作用机制与临床疗效复杂，往往具有多维度的临床价值，需要通过上市后研究手段，根据品种情况“ 问诊把脉”，找到品种发展中的关键问题，对其“因品制宜、因时制宜”设计临床试验，从而找到更准确的临床定位和适用人群，再运用营销等手段，促成产品做大做强。

具体来说，价值品种的上市后研究类型包括几种，一是差异化研究：品种初期跟随同类品种进行研究，增加研究的针对性、差异化及时效性。二是补课式研究：针对基础研究薄弱的老品种，需要完善品种的基础研究，才可能使品种获得更多认可。三是理论创新式研究：这里主要针对中药品种特别对于具有一定销量且理论独特的品种，需要对其理论进行挖掘整理，最终形成理论上的创新，如通心络胶囊。四是改良产品式研究：开展优化工艺、变更用法用量、变更用药人群等研究，对产品进行改良和升级迭代。

笔者所在的CRO公司已帮助企业完成了近百个培育化学药及中药价值品种的成功案例。例如在稳心颗粒的价值培育中，协助企业先寻找品种优势点，由前期冠心病的大范围适应症，细化到心律失常。其次，优化现阶段销售模式，由二三线城市销售转变为以学术带头人开展学术营销。第三，学术与市场紧密结合，前中后期的会议宣传和论文发表。第四，依托学术带头人及主要研究者（PI）专家影响力，提升产品影响力。

又如化药咖啡酸片，在初期，销售队伍健全但缺乏临床数据。根据价值品种的评价标准，咖啡酸片具有升白细胞、升血小板、止血等药理作用，为了更好的发掘自身特点，明确作用机制，我们协助企业设计了由血液领域的顶级专家院士牵头和作为主要研究者（PI），开展随机双盲的临床研究。以安慰剂为对照，采用国际通用的“金标准”，评价咖啡酸片治疗血小板减少症的有效性及安全性，同时探索最佳用药时间、用药周期、剂量，为循证医学提供证据支持，有力提升产品价值，获得了专家青睐。

结语

以价值培育为导向，以顶层设计为关键点，以上市后研究为发力点，将促进一个个有价值的价值品种的培育，提升品种竞争优势，赢得更广阔的市场。